컨티뉴이티 바이오사이언시스(Continuity Biosciences)와 세계적인 1형 당뇨병(T1D) 지원 단체 브레이크스루 T1D(Breakthrough T1D)가 컨티뉴이티의 1형 당뇨병 환자용 NICHE® 세포치료 플랫폼을 계획된 최초 인체 대상 임상시험 단계로 진전시키기 위해 전략적 협력을 맺었다고 3월 24일 발표했다.

이번 협력은 브레이크스루 T1D의 산업 발굴 및 개발 파트너십(Industry Discovery and Development Partnership, IDDP) 프로그램을 통해 지원된다. 이 프로그램에서는 1형 당뇨병의 치료, 완치 및 예방을 앞당길 유망 치료 프로그램의 가속화를 목표로 하는 연구 프로젝트에 자금을 지원하게 된다.

성공하면 NICHE 플랫폼은 직접적인 세포 혈관화와 국소 면역 보호를 가능하게 하면서도 전신 면역억제를 최소화하여 1형 당뇨병의 세포 기반 치료에 새 전달 패러다임을 제시할 수 있다.

이번 협력은 이식형 정밀 제어 약물 전달 시스템에 관한 컨티뉴이티의 전문성과, 1형 당뇨병 생태계 전반에서 혁신 가속화를 이끄는 브레이크스루 T1D의 글로벌 리더십을 결합한 것이다. 이 프로그램은 NICHE의 IND 제출용 개발과 계획 중인 1/2a상 최초 인체 대상 임상시험을 지원하게 된다. NICHE는 췌도 이식의 확산을 가로막는 두 핵심 과제인 이식편 혈관화와 면역 보호를 해결하도록 설계된, 이식 가능하고 회수 가능하며 재충전 가능한 간외(extrahepatic) 세포치료 플랫폼이다.

NICHE는 인슐린 생성 세포를 위한 사전 혈관화된 이식편 챔버와, 이식편 미세환경에 국소 면역조절제를 직접 전달할 수 있는 전용 약물 저장소를 통합한 플랫폼이다. 이 플랫폼은 인슐린 생성 세포와 국소 면역 보호를 결합해 해당 세포를 면역 공격으로부터 보호하는 동시에 인슐린을 생성하는 신체의 능력을 회복해 주도록 설계됐다. 이 정밀 제어 접근법은 전신 노출을 최소화하면서 표적화된 면역 조절을 가능하게 하며, 이식편의 지속성과 장기적인 치료 성과 개선을 목표로 한다.

컨티뉴이티 바이오사이언시스 공동 창립자 겸 최고경영자 라마크리슈나 베누고팔란(Ramakrishna Venugopalan) 박사 겸 MBA는 "이번 협력은 1형 당뇨병의 미래가 획기적인 세포 치료법 자체뿐 아니라 치료법의 효과적 전달 및 보호와 장기 유지력에 좌우될 것이라는 확신에서 나온 것"이라며"브레이크스루 T1D는 해당 분야 전반에서 발전을 촉진하는 데 핵심적인 역할을 해왔다. 당사는 과학적 진보와 더불어 혁신을 환자에게 확대 적용할 수 있는 성과로 전환하기 위해 관련된 체계적인 임상 경로를 동시에 발전시키고 있다"고 말했다.

단계적으로 진행되는 개발 프로그램은 전임상 모델에서 국소 면역 조절을 포함해 완전한 복합 제품 기능으로 진화하기에 앞서 개념의 실현 가능성과 안전성을 확립하도록 설계됐다. 계획된 1/2a상 임상시험에서는 장기간 1형 당뇨병을 앓고 있는 성인 환자를 대상으로 기기의 안전성, 혈관화, 그리고 췌도 생존성을 평가할 예정이다.

컨티뉴이티 바이오사이언시스 공동 창립자 겸 최고과학자문 알레산드로 그라토니(Alessandro Grattoni) 박사는 "저는 컨티뉴이티의 공동 창립자로서 획기적인 전달 기술을 임상적으로 실용적이고 확장 가능한 기술로 전환하는 데 주력해왔다"며 "NICHE는 치료용 세포가 생존하고 기능할 수 있는 통제된 사전 혈관화 환경을 조성하고, 동시에 국소 면역치료가 해당 세포를 면역 공격으로부터 보호할 수 있도록 설계됐다. 당사의 목표는 궁극적으로 신체의 인슐린 생성 능력을 회복시켜 주는 지속 가능한 세포 치료를 실현하는 것"이라고 밝혔다.

브레이크스루 T1D의 세포치료 연구 부문 부국장 아스야 구즈만(Asja Guzman) 박사는 "언젠가 1형 당뇨병의 완치로 이어질 수 있는 안전하고 효과적인 세포 치료법을 개발하는 것이 브레이크스루 T1D의 핵심 우선 과제"라며 "이식 이후 면역 거부 반응을 해결하는 것은 여전히 해결해야 할 문제다. 이번에 광역 면역억제가 아니라 국소 면역억제를 통해 이식된 세포를 건강하게 유지하고 면역 거부로부터 보호해 주는 새 접근법에 대해 컨티뉴이티와 협력하게 돼 기대가 크다"고 말했다.

양측의 협력을 통해 차세대 세포 치료의 인프라 역할을 수행할 신기술 세대가 개발될 예정이며, 이는 1형 당뇨병을 위한 지속 가능한 세포 기반 치료를 임상 현실로 만드는 데 기여할 것으로 기대를 모으고 있다.